FDA одобрило первую генную терапию синдрома Вискотта-Олдрича

FDA дало зелёный свет Waskyra — первой генной терапии, нацеленной на коррекцию синдрома Вискотта — Олдрича, тяжёлого Х‑сцепленного иммунодефицита. Это не только важный шаг для пациентов с редким заболеванием, но и исторический момент для отрасли: препарат стал первой фармразработкой, полностью созданной некоммерческой организацией — итальянской Fondazione Telethon. Многолетние исследования велись в Институте генной терапии имени Сан‑Раффаэле Телетон и в итоге дошли до одобрения на одном из самых жёстких регуляторных рынков.

Waskyra (этуветидиген аутотемцел) рекомендована пациентам старше шести месяцев с мутацией в гене WAS, для которых невозможно найти совместимого донора стволовых клеток. При этом синдроме генетический дефект блокирует нормальный синтез белка WASP. Из‑за этого иммунные клетки и тромбоциты работают неправильно: уже в первые месяцы жизни у детей развиваются тяжёлые инфекции, упорная экзема и спонтанные кровотечения. Без трансплантации гемопоэтических стволовых клеток прогноз остаётся неблагоприятным, а шанс дожить до зрелого возраста — низким.

Клинические данные по Waskyra получены в двух открытых исследованиях, в которых участвовали 27 пациентов. В промежутке между шестым и восемнадцатым месяцами после введения терапии частота тяжёлых инфекционных осложнений сократилась на 93%. Спустя год число спонтанных кровотечений средней и тяжёлой степени уменьшилось на 60%, причём у большинства пациентов серьёзных эпизодов не фиксировали более четырёх лет.

В ноябре Европейское агентство лекарственных средств также рекомендовало одобрить препарат, а окончательное решение Еврокомиссии ожидается в начале следующего года. На этом фоне FDA продолжает разворачивать новую политику в отношении персонализированных средств для ультраредких заболеваний, включая механизм ускоренной регистрации, в отдельных случаях допускающий отказ от классических масштабных исследований на людях, сообщает pharmvestnik.ru.

Читайте также:

• С 2025 года в РФ появятся новые штрафы в сфере ЖКХ
• Для автомобилистов могут вернуть скидку 50% на добровольную оплату штрафов
• Штраф за отсутствие прописки в 2026 году: в каких случаях надо будет платить
• В Госдуме раскрыли средний размер пенсии в России в 2026 году
• В России могут узаконить выплаты алиментов продуктами и одеждой