Редактирование генов в NEJM снижает уровень холестерина ЛПНП

В The New England Journal of Medicine (NEJM) представлены результаты первых клинических испытаний генной терапии VERVE-102, позволяющей снижать уровень «плохого» холестерина после однократного введения.

Как работает метод

Терапия основана на редактировании генов и направлена на отключение гена PCSK9 в печени. Этот ген повышает уровень липопротеинов низкой плотности (ЛПНП), связанных с развитием сердечно-сосудистых заболеваний. При естественно неактивном PCSK9 у человека наблюдаются низкие показатели ЛПНП и сниженные риски болезней сердца.

Результаты исследования

В испытании фазы 1b участвовали 35 пациентов с наследственной гиперхолестеринемией и ранними проявлениями ишемической болезни сердца. Основной задачей была проверка безопасности метода. Максимальная доза препарата снизила уровень ЛПНП в среднем на 62%, при этом эффект сохранялся в течение 18 месяцев наблюдения.

Переносимость терапии

Серьёзных побочных эффектов не зафиксировано. У отдельных пациентов наблюдались лёгкие реакции на инфузию и кратковременные изменения функции печени.

Учёные отмечают, что метод может стать альтернативой постоянному приёму статинов, но требует дальнейших крупных клинических исследований.

Больше новостей и эксклюзивных видео смотрите в канале Самара Онлайн 24 в MAX.