Прошло исследование: Проникший в мозг фермент помог при тяжелой болезни Хантера

Международная группа исследователей сообщила о положительных результатах начальной фазы клинических испытаний ферментного препарата тивиденофусп альфа при болезни Хантера. Отчет опубликован в The New England Journal of Medicine.

Препарат способен проникать в центральную нервную систему благодаря Fc-домену и связыванию с трансферриновым рецептором, что позволяет уменьшать накопление гликозаминогликанов. В исследовании участвовали 47 мальчиков, преимущественно с нейропатической формой заболевания.

На 24-й неделе терапии уровень гепарансульфата в спинномозговой жидкости снизился на 91 %, в моче на 88 %, а общие гликозаминогликаны — на 62 %. Также наблюдалось улучшение когнитивного развития, навыков адаптивного поведения и нормализация печени и слуха. Побочные эффекты в основном выражались в реакциях на инфузию и были управляемыми.

Результаты демонстрируют перспективность тивиденофуспа альфа для дальнейших клинических испытаний и потенциального лечения болезни Хантера, включая её нейропатическую форму, пишет источник.

Читайте также:

• Некоторые пенсионеры получат выплаты сразу за два месяца
• Госдума рассмотрит проект закона о штрафах до 500 тыс. руб. за навязывание дополнительных товаров и услуг
• Штрафы ПДД вырастут в 2026 году: за превышение скорости — до 2500 рублей
• В РФ введут увеличенные штрафы в размере: до 250 тысяч рублей
• В Госдуме озвучили сумму выплаты семьям с детьми с 2026 года