После генной терапии у ребенка обнаружили опухоль мозга

В США врачи столкнулись с редким и вызывающим вопросы случаем: у пятилетнего мальчика спустя несколько лет после лечения с помощью генной терапии диагностировали опухоль мозга. Ребенок проходит наблюдение в Детской больнице Филадельфии, где ему ранее помогали бороться с тяжелым наследственным заболеванием.

Тяжелый диагноз с рождения

У мальчика выявили тяжелую форму мукополисахаридоза первого типа. Это генетическое нарушение приводит к серьезным проблемам обмена веществ, повреждает органы и костную систему, а без лечения дети редко доживают до подросткового возраста.

Причиной заболевания стала мутация в гене IDUA. Чтобы компенсировать дефект, специалисты применили препарат RGX-111, который доставляет здоровую копию гена через рекомбинантный аденоассоциированный вирус.

Что произошло спустя годы

Терапия дала положительный результат: ребенок развивался лучше, чем обычно бывает при таком диагнозе. Но примерно через четыре года врачи нашли нейроэпителиальную опухоль головного мозга. К счастью, хирургам удалось полностью удалить новообразование.

Статья об этом случае опубликована в журнале New England Journal of Medicine. Анализ тканей показал, что фрагменты вирусного материала могли встроиться в ген PLAG1, который связан с ростом опухолей. Ученые считают это возможным фактором развития болезни, хотя окончательно доказать прямую связь пока невозможно.

Что говорят специалисты

Несмотря на инцидент, эксперты отмечают: подобные последствия считаются крайне редкими. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США ранее ограничивало испытания RGX-111 и RGX-121, однако часть ограничений позже была снята. При этом другие методы генной терапии, включая «Золгенсму», продолжают использовать, поскольку подтвержденной связи с онкологией у них не выявлено.

Больше новостей и эксклюзивных видео смотрите в канале Самара Онлайн 24 в MAX.