Новая методика генной терапии показала 80% эффективность в экспериментах

Разработка ученых "Сириуса" открывает перспективы лечения наследственных заболеваний, которые ранее считались неизлечимыми из-за размеров связанных с ними генов. Метод основан на использовании интеинов - белков, способных соединять фрагменты генов внутри клетки.

Особенно перспективными выглядят результаты тестирования в клетках сетчатки. Это дает надежду на создание методов лечения наследственных ретинопатий - тяжелых заболеваний, приводящих к слепоте. Ранее такие патологии были недоступны для генной терапии из-за больших размеров генов, ответственных за их развитие.

В перспективе аналогичный подход может применяться для терапии мышечной дистрофии Дюшенна и других сложных генетических патологий. Авторы подчеркивают, что методика находится на ранней стадии разработки и не является готовой лечебной технологией.

Успех российских исследователей может расширить список наследственных заболеваний, доступных для генной терапии, без необходимости изменения самих вирусных векторов. Команда планирует продолжить развитие метода и адаптировать его к конкретным генам-мишеням, сообщает News.ru.

Обратите внимание: Исследование ученых подтвердило связь проблем со сном со старением мозга