Клеточная терапия для лечения мышечной дистрофии Дюшенна завершила третью фазу испытаний

МОСКВА, 29 июля. /ТАСС/. Группа международных исследователей завершила третью фазу клинических испытаний клеточной терапии, направленной на лечение мышечной дистрофии Дюшенна. В ходе исследования в кровоток пациентов вводились культуры сердечных стволовых клеток, что привело к замедлению ослабления мышц у 54-65% участников, как указано в публикации в журнале Lancet. Об этом пишет портал ТАСС.

"Наши наблюдения подтверждают, что введенные культуры клеток замедляют прогрессирование мышечной дистрофии Дюшенна на поздних стадиях и замедляют ослабление мускулов у носителей болезни. Также стоит отметить, что данная терапия может быть эффективной для носителей различных мутаций в гене DMD, вызывающих данное заболевание", - сообщают исследователи.

Результаты были получены под руководством профессора Эдуардо Марбана из Медицинского университета Седарс-Синай (США) в ходе клинических испытаний, основанных на использовании так называемых CDC-клеток. Эти клетки, полученные в лабораторных условиях, являются аналогами стволовых клеток сердца и участвуют в восстановлении повреждений сердечной мышцы.

Некоторое время назад ученые выяснили, что при введении CDC-клеток в кровоток животных они начинают вырабатывать химические сигналы, способствующие снижению воспалительных процессов в мышцах, предотвращая массовую гибель клеток и образование рубцовой ткани. Это открытие дало основание для применения этих клеток в терапии мышечной дистрофии Дюшенна, замедляющей развитие кардиомиопатии и ослабление скелетных мышц.

Безопасность и эффективность данной терапии были продемонстрированы в первых двух фазах клинических испытаний с участием нескольких десятков пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, что позволило перейти к окончательной проверке с 106 юными участниками в возрасте от 10 до 22 лет. На протяжении года исследователи ежеквартально вводили культуры клеток в кровоток добровольцев и изучали изменения в работе их мышц и сердца.

Результаты показали, что терапия замедлила ослабление мышц плеча и предплечья на 54-65% по сравнению с контрольной группой, а также положительно сказалась на работе сердца, замедляя образование рубцов в миокарде у некоторых пациентов. Эти достижения открывают перспективы для широкого применения клеточной терапии в медицинской практике, подытожили профессор Марбан и его коллеги.

О миодистрофии Дюшенна

Мышечная дистрофия Дюшенна - это редкое генетическое заболевание, вызванное точечными мутациями в гене DMD, который кодирует белок дистрофин. Этот белок играет ключевую роль в прикреплении мышечных клеток к белковому каркасу, и сбои в его сборке приводят к прогрессирующей мышечной дистрофии и ранней смерти пациента.