Новое средство оказалось неэффективным для лечения болезни Хокинга
Ученые выяснили, что новый препарат DNL343 не способен предотвратить гибель нервных клеток у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС), смертельной нейродегенеративной болезнью, от которой страдал Стивен Хокинг. Это было установлено в статье, опубликованной в журнале JAMA Network Open. Данную информацию сообщает портал ТАСС.
Несмотря на успехи, продемонстрированные на первой фазе клинических испытаний, и связь между белком-"мишенью" DNL343 и БАС, исследователи не обнаружили признаков замедления прогрессирования заболевания. Это подчеркивает необходимость поиска новых подходов к терапии БАС.
Группа американских медиков под руководством доцента Гарвардского университета Сумы Бабу провела клинические испытания DNL343. Этот препарат представляет собой короткую молекулу, которая проникает через гематоэнцефалический барьер и активирует белок eIF2b, способствующий снижению клеточной реакции на стресс.
Чрезмерная активация клеточных систем может привести к массовой гибели нейронов при нейродегенеративных заболеваниях. Ранее исследования на животных показали, что активация eIF2b может замедлить гибель нейронов. Ученые возлагали большие надежды на DNL343, который прошел первую фазу клинических испытаний.
Для проверки эффективности препарата 249 добровольцев с БАС разделили на две группы: одна получала DNL343, другая — плацебо. По итогам полугодового эксперимента не было зафиксировано значительных изменений в темпах прогрессирования заболевания или в частоте гибели пациентов. Также не было отмечено различий в концентрации белка GDF-15 и других биомаркеров в спинномозговой жидкости.
Эти результаты свидетельствуют о том, что сбои в клеточных стрессовых системах могут не играть такой важной роли в развитии БАС, как считалось ранее. Это подчеркивает необходимость поиска новых методов борьбы с этой опасной болезнью.
Боковой амиотрофический склероз — тяжелое неизлечимое заболевание, приводящее к параличу и атрофии мышц. Обычно пациенты умирают от отказа легких через 2-5 лет после диагноза. Однако Стивен Хокинг и гитарист Джейсон Беккер смогли избежать этого благодаря замедленному прогрессированию болезни.
