Замедление "болезни Стивена Хокинга" с помощью лекарства от алкоголизма

Японские молекулярные биологи провели исследования на мышах и установили, что экспериментальное средство от алкоголизма PF-04457845 замедляет прогрессирование бокового амиотрофического склероза (БАС), от которого страдал известный британский астрофизик Стивен Хокинг. Об этом сообщила пресс-служба Университета Нагойи. Об этом пишет портал ТАСС.

В ходе исследования ученые использовали обратный трансляционный подход, который позволил проанализировать образцы крови пациентов и выявить изменения в метаболизме, связанные с этим заболеванием. Это дало возможность определить биомаркеры и продемонстрировать на мышах и клеточных культурах, что уже существующее лекарство может замедлить развитие БАС, отметил профессор Масахиса Кацуно из Университета Нагойи.

Ученые объясняют, что только в 5% случаев БАС связано с конкретными наследственными мутациями, в то время как у 95% пациентов болезнь развивается из-за спорадических нарушений в различных биологических процессах. Причины этих нарушений пока не установлены, что затрудняет их изучение.

Японские исследователи разработали метод, который позволяет отслеживать изменения в обмене веществ и биомаркерах в различных тканях пациентов на протяжении прогрессирования БАС. В ходе работы они проанализировали 867 молекул в крови и выявили различия, связанные с темпами развития заболевания.

Исследования показали, что болезнь прогрессирует быстрее у пациентов с высоким уровнем таурина и уксусной кислоты. У мышей с генетической предрасположенностью к БАС также наблюдался избыток этих молекул, что побудило ученых протестировать влияние тридцати существующих лекарств, влияющих на выработку таурина.

Результаты показали, что PF-04457845 значительно замедляет развитие БАС у грызунов, увеличивая их жизнь примерно на 9 дней, что составляет около 7% от обычного срока жизни мышей с этим заболеванием. Это указывает на важную роль производных таурина в прогрессировании БАС, что делает их и связанные с ними ферменты потенциальными мишенями для разработки новых лекарств.

Боковой амиотрофический склероз - тяжелое неизлечимое заболевание центральной нервной системы, приводящее к параличу и атрофии мышц. Обычно пациенты умирают от отказа легких в течение 2-5 лет после диагноза. Исключение составляют лишь Стивен Хокинг и гитарист Джейсон Беккер, которые смогли замедлить развитие болезни.