Первый в мире ребенок из США прошел персональное редактирование ДНК
freepik
В США медики совершили важный прорыв, удачно использовав индивидуальную генную терапию для исцеления младенца с серьезным генетическим нарушением.
Разработка нового метода лечения началась сразу после постановки диагноза и была завершена медиками в течение полугода. В период с февраля по март текущего года младенцу было введено три дозы генной терапии посредством инфузий. Доктора наблюдают положительные изменения в состоянии ребенка, но акцентируют внимание на необходимости дальнейшего наблюдения за ним.
У новорожденного обнаружили тяжелый дефицит CPS1, редкую генетическую патологию, встречающуюся у 1 из 3 миллионов детей. Эта болезнь проявляется в недостатке печеночного фермента, нужного для превращения аммиака в мочевину, что ведет к накоплению аммиака и поражению внутренних органов.
Стандартный способ лечения дефицита CPS1 пересадка печени. Однако медики указывают, что к моменту проведения хирургического вмешательства у многих младенцев уже возникают необратимые повреждения органов.
Пишет ГоворитУфа
