Первая фаза генной терапии для снижения холестерина показала успешные результаты

Китайские исследователи завершили первый этап и...

freepik.com

Первая фаза генной терапии для снижения холестерина показала успешные результаты

Китайские ученые успешно завершили первый этап клинических испытаний генной терапии для семейной гиперхолестеринемии, сообщает журнал Nature Medicine. Препарат оказался безопасным и показал значительное снижение уровня «плохого» холестерина.

Технология терапии

Команда профессора Ся Цяна из Шанхайского университета Цзяотун использовала фермент Hafnia paralvei, адаптированный для редактирования человеческой ДНК. Фермент доставлялся в печень с помощью жировых частиц и РНК-шаблонов, которые блокируют мутировавший ген PCSK9, замедляя образование жировых соединений.

Данные добровольцев

Шесть участников в возрасте 34–62 лет получили несколько инъекций препарата. Через полгода активность фермента снизилась на 74%, уровень липопротеинов низкой плотности уменьшился на 52%, серьёзных побочных эффектов не выявлено.

Планы на вторую фазу

Результаты первой фазы открывают путь ко второй фазе клинических испытаний с большим числом пациентов, чтобы подтвердить эффективность и безопасность новой генной терапии.

Больше новостей и эксклюзивных видео смотрите в канале Самара Онлайн 24 в MAX.

Читайте также: