Российские ученые создали основу генной терапии при редкой болезни сетчатки

В университете "Сириус" разработали подход для исправления дефектного гена RDH12 в клетках сетчатки. Мутации вызывают амавроз Лебера 13 типа, приводя к потере зрения в раннем возрасте. Пресс-служба ТАСС сообщила о успешных экспериментах на культурах клеток.

Проверка и испытания

Следующим шагом станут доклинические испытания на животных моделях, которые помогут оценить безопасность и эффективность метода, а также длительность действия терапии. Эти данные будут использоваться для планирования клинических исследований.

Механизм действия

Исследователи подобрали специальную вирусную "упаковку", позволяющую вставлять исправленную версию RDH12 в геном фоторецепторов. Клетки сетчатки начинают устойчиво сопротивляться токсинам, что важно для лечения амавроза Лебера.

Будущие перспективы

Результаты опытов открывают путь к дальнейшему развитию генной терапии для амавроза Лебера и других наследственных заболеваний сетчатки, включая клинические испытания на людях.

Больше новостей и эксклюзивных видео смотрите в канале Самара Онлайн 24 в MAX.

Читайте также:

• "Все бегите в «Чижик»": вот мои 20 вкусных находок по хорошим ценам - что точно стоит брать
• Штрафы ГИБДД не будут прежними: Водители смогут экономить до 1,5 тыс. рублей на каждом
• В Госдуме отложили: штрафы до 3 млрд рублей за манипулирование рынком
• Работающим пенсионерам повысят пенсии: сколько они будут получать в августе 2026 года
• Роскачество отбраковало популярные LED-лампы: 10 брендов, которые не стоит брать — врут про яркость и мерцают