Биотехнологи придумали, как «вшивать» крупные гены для лечения редких болезней

Университет науки и технологий Сириус сообщил о методе, позволяющем доставлять в клетки крупные гены без потери функции. Стратегия основана на разбиении последовательности на несколько фрагментов с последующей сборкой внутри клетки с помощью интеинов — белков, действующих как молекулярные «швы». Описание опубликовано в Frontiers in Bioengineering and Biotechnology.

Ограничение векторов AAV по размеру вставки стимулирует поиск альтернатив для генов, значительно превышающих этот порог. В качестве проверки использовали зелёный флуоресцентный белок: при оптимизации условий интеин‑сборки удалось восстановить целевой белок примерно в 80% клеток. Эффект воспроизвели в клетках печени и сетчатки, что расширяет возможные области применения — от наследственных заболеваний зрения до мышечной дистрофии.

Авторы подчёркивают, что методика требует тонкой настройки и предварительной валидации на моделях. В перспективе её можно сочетать с существующими инструментами генной терапии, чтобы расширить спектр лечимых состояний и снизить стоимость персонализированных вмешательств.

Обратите внимание: Адская неделя для Самарской области: две мощные магнитные бури подряд