Ученые испытали метод генной терапии одной из редких форм ДЦП

Ученые из США и Франции поняли, как скорректировать множественные мутации гена ATP1A3, ответственные за развитие альтернирующей гемиплегии
Американские и французские специалисты в области молекулярной биологии разработали и испытали на лабораторных мышах инновационную генную терапию, направленную на замедление развития такого заболевания, как альтернирующая гемиплегая, редкого типа ДЦП, вызванного мутациями гена ATP1A3. Об этом было объявлено пресс-службой Института Брода.
"Нами создана платформа, позволяющая одновременно корректировать целый ряд мутаций. До проведения этих экспериментов мы даже не могли предположить, что сможем остановить прогрессирование альтернирующей гемиплегии после рождения ребенка. Теперь мы уверены в такой возможности", подчеркнул Александр Соуза, специалист Института Брода (США), цитируемый пресс-службой учреждения.
Согласно данным исследователей, в 70% случаев альтернирующая гемиплегия получает развитие вследствие мутаций в гене ATP1A3, который отвечает за баланс ионов натрия и калия в нервных клетках. Учёные предположили, что коррекция этих мутаций может способствовать нормализации функционирования нейронов и обеспечить защиту пациентов от развития частичного паралича, судорог и других характерных отклонений в работе ЦНС.
Ранее создание подобного рода терапии было осложнено тем, что у пациентов с альтернирующей гемиплегией обнаруживается как минимум пять различных "точечных" мутаций в гене ATP1A3, требующих индивидуального подхода к коррекции. Ученые решили эту задачу, разработав метод, который не заменяет мутировавшие участки ДНК, а химическим путем преобразует их в правильные последовательности нуклеотидов.
Исследователи разработали модификацию "корректора" ДНК, который одновременно распознает и исправляет пять наиболее распространенных мутаций в гене ATP1A3. После оценки эффективности прототипа генной терапии на культурах клеток, ученые ввели его частицы, "упакованные" в ретровирус AAV9, в мозг детенышей мышей, страдающих альтернирующей гемиплегией.
Последующие наблюдения показали, что генная терапия примерно вдвое увеличила продолжительность жизни мышей с различными вариантами мутаций в гене ATP1A3, а также существенно уменьшила или полностью устранила эпизоды паралича, судорог и другие проявления альтернирующей гемиплегии. Биологи надеются, что разработанный ими метод лечения окажет аналогичный эффект на детей с этим заболеванием. В ближайшее время ученые планируют провести соответствующие исследования с участием добровольцев.
Альтернирующая гемиплегия представляет собой редкую форму ДЦП, при которой у пациентов периодически возникают продолжительные приступы, во время которых развивается паралич либо правой, либо левой половины тела. Симптомы альтернирующей гемиплегии, как правило, проявляются в первые 18 месяцев жизни, и в половине случаев заболевание сопровождается эпилептическими припадками, сообщает ТАСС.

Обратите внимание: Эпоха божественного благоденствия: у кого из знаков Зодиака с 23 июля начнется период космического Успеха