Эксперт обсудил перспективы генной терапии
Генная терапия может стать эффективным методом лечения не только редких наследственных заболеваний, но и более распространенных, таких как онкологические и сердечно-сосудистые болезни. Однако разработка таких препаратов представляет собой сложную задачу из-за многофакторной природы большинства заболеваний. Об этом 9 августа сообщил доктор биологических наук и профессор кафедры генетики МГУ Михаил Скоблов. Эту информацию сообщает издание Известия.
Ученый отметил, что исследования в области генной терапии для лечения распространенных заболеваний активно проводятся на протяжении нескольких лет. Одним из успешных примеров является CAR-T-клеточная терапия, продемонстрировавшая высокую эффективность в лечении определенных онкологических заболеваний крови.
«Это обширная область медицины, и да, такие исследования ведутся достаточно давно. Многие, вероятно, слышали о достижениях CAR-T-клеточной терапии для лечения ряда онкологических заболеваний крови, которая оказалась весьма эффективной», — добавил Михаил Скоблов.
Тем не менее, эксперт подчеркнул, что большинство распространенных заболеваний имеют сложную природу. Их развитие связано не с одной генетической мутацией, а с множеством факторов, включая десятки и сотни генетических особенностей, образ жизни и влияние окружающей среды.
«Создание универсальной генетической терапии для таких заболеваний значительно сложнее, чем для редких моногенных болезней, где патология вызвана конкретным нарушением в одном гене», — пояснил специалист.
Скоблов также отметил, что одним из основных препятствий для широкого применения генной терапии остаются вопросы безопасности. Несмотря на десятилетия исследований, количество одобренных препаратов остается ограниченным из-за сложностей с эффективностью и потенциальными побочными эффектами.
«Известны случаи неудачных испытаний, связанные с высокой токсичностью, летальными иммунными ответами или угасанием терапевтического эффекта. Такие ситуации приводили к приостановке клинических исследований», — рассказал ученый.
Эксперт добавил, что внедрение генной терапии в клиническую практику требует длительного периода испытаний. Исследователям необходимо провести множество экспериментов, чтобы подтвердить эффективность препаратов и их биобезопасность.
