Генетическая терапия победила врожденную глухоту от гена OTOF

Генная терапия впервые открыла возможность возвращения слуха людям, страдающим от врожденной глухоты, вызванной дефектом в гене OTOF. Положительный эффект от терапии проявился оперативно. Пациенты начинали воспринимать звуки уже через месяц после инъекции, а спустя шесть месяцев уровень слуха заметно улучшился.

В клинических испытаниях участвовали десять человек в возрасте от года до 24 лет, у которых была обнаружена редкая генетическая аномалия гена OTOF. Данная мутация препятствует производству протеина, необходимого для передачи звукового импульса от уха в мозг. Для доставки здоровой версии гена во внутреннее ухо ученые применили вирусный вектор.

Наиболее впечатляющие результаты были достигнуты у детей. Семилетняя пациентка полностью восстановила способность слышать и начала говорить всего через четыре месяца. У взрослых пациентов также наблюдалось стабильное улучшение. Побочные явления были минимальными.

В перспективе исследователи намерены применять генную терапию для лечения нарушений слуха, обусловленных другими генами.

Обратите внимание: Праздники продлят до неприличия: как будем отдыхать в следующем Новом году