Ученые: Генная терапия снизила кровотечения при гемофилии B на 63%

Исследователи из США, Италии, Германии и Нидерландов завершили анализ пятилетнего наблюдения за участниками клинических испытаний третьей фазы HOPE-B. Итоги показали, что однократная инфузия этранакогена дезапарвовека — AAV5-векторной терапии, корректирующей дефицит фактора IX, — обеспечивает длительный терапевтический эффект у пациентов с гемофилией B.

Среди 54 мужчин, включённых в исследование, у пятидесяти было завершено полное наблюдение. Уровень эндогенного фактора IX после терапии стабилизировался на уровне около 36 МЕ/дл, а средняя частота кровотечений упала на 63% — с более чем четырёх эпизодов в год до полутора. Внутрисуставные кровоизлияния сократились на 85%, а необходимость в профилактических инъекциях практически исчезла.

Важно, что предварительное наличие антител к AAV5 не уменьшало успешность лечения, а серьёзные побочные реакции не наблюдались. Итоговые данные демонстрируют, что генная терапия может служить устойчивой и безопасной альтернативой длительной заместительной терапии при гемофилии , пишет источник.

Обратите внимание:

• Двойная выплата пенсий в декабре: что необходимо знать гражданам в 2025 году
• Какое наказание ждет граждан за незаконно срубленную к Новому году елку
• В России необлагаемые НДФЛ выплаты при рождении ребёнка вырастут до 1 млн рублей
• Россиян предупредили, когда за не очищенную от снега машину грозит штраф
• Сами притащили и платим, иначе — в тюрьму: россиянам напомнили о наказании за вырубку елок