Новый метод генной терапии устраняет сразу несколько наследственных дефектов
freepik.com
В Nature Biotechnology описан метод генной терапии на основе ретронов, позволяющий заменить поврежденные участки ДНК на здоровые копии сразу в большом числе локусов. В модельных экспериментах на данио‑рерио с мутациями, приводящими к сколиозу, впервые показано устранение патогенных изменений у позвоночных.
Усовершенствование ретронной системы повысило эффективность корректировки примерно с 1,5% до ~30% клеток, и, по оценке авторов, этот предел можно увеличить. В отличие от классических инструментов вроде CRISPR/Cas9, которые часто нацелены на одну‑две мутации, ретроны потенциально подходят пациентам с разными наборами генетических вариаций. Соавтор работы Джесси Баффингтон подчеркнул, что задача — расширить доступность терапии для людей с редкими вариантами мутаций. Команда уже работает над применением подхода к муковисцидозу, связанному с дефектами гена CFTR.
Обратите внимание: Почему кассиры в «Пятёрочке» и «Магните» хитро спрашивают вас «Нужен чек?» — как отвечать для финансового комфорта
Сообщает Газета.ру
