Ученые успешно испытали лекарство от болезни, известной как "синдром Петрушки"

Исследователи завершили первую стадию клинических испытаний инновационного лекарственного средства, предназначенного для терапии генетически обусловленной аномалии развития.
Заболевание, известное как "синдром Петрушки", возникает из-за мутации в гене UBE3A и является врожденным нарушением развития.
Результаты исследований свидетельствуют о безопасности и позитивном влиянии препарата на когнитивные функции у детей, участвовавших в эксперименте в возрасте от года до одиннадцати лет.
"Наши наблюдения показали хорошую переносимость препарата пациентами без значительных побочных реакций, а также положительную динамику в виде нормализации показателей ЭЭГ", сообщили исследователи.
Механизм действия препарата заключается в доставке короткой ДНК-молекулы в клетки, которая активирует "отцовскую" копию гена UBE3A, обычно находящуюся в неактивном состоянии. Это позволяет клеткам отказаться от использования дефектной "материнской" копии гена, восстанавливая нормальный процесс метаболизма белков.
Полученные результаты вселяют надежду на дальнейший успех в разработке эффективного лечения, сообщает "МедиаПоток".

В июле будет то, чего не видели с 1865 года: Синоптики cказали россиянам, к каким сюрпризам готовиться