Ученые успешно испытали лекарство от болезни, известной как "синдром Петрушки"
Фото с сайта pxhere.com
Исследователи завершили первую стадию клинических испытаний инновационного лекарственного средства, предназначенного для терапии генетически обусловленной аномалии развития.
Заболевание, известное как "синдром Петрушки", возникает из-за мутации в гене UBE3A и является врожденным нарушением развития.
Результаты исследований свидетельствуют о безопасности и позитивном влиянии препарата на когнитивные функции у детей, участвовавших в эксперименте в возрасте от года до одиннадцати лет.
"Наши наблюдения показали хорошую переносимость препарата пациентами без значительных побочных реакций, а также положительную динамику в виде нормализации показателей ЭЭГ", сообщили исследователи.
Механизм действия препарата заключается в доставке короткой ДНК-молекулы в клетки, которая активирует "отцовскую" копию гена UBE3A, обычно находящуюся в неактивном состоянии. Это позволяет клеткам отказаться от использования дефектной "материнской" копии гена, восстанавливая нормальный процесс метаболизма белков.
Полученные результаты вселяют надежду на дальнейший успех в разработке эффективного лечения, сообщает "МедиаПоток".
В июле будет то, чего не видели с 1865 года: Синоптики cказали россиянам, к каким сюрпризам готовиться
