Метод доставки генов повышает эффективность генной терапии и снижает токсичность

Эффективность генной терапии напрямую зависит от проникновения введенного гена в ядро клетки. Ученые из Калифорнийского университета разработали подход, повышающий экспрессию при одновременном снижении токсичности для клеток.

Оптимизация сигналов ядерной локализации

ДНК прикрепляли к NLS-пептидам и экспериментировали с их количеством, расположением и типом. Контроль с репортером eGFP позволял отслеживать доставку и экспрессию гена в ядро клеток.

Эффективность и результаты

Выбранный вариант ДНК с NLS демонстрировал максимальную экспрессию фактора IX и минимальное повреждение клеток. Разные типы тканей реагировали на NLS по-разному, что важно учитывать при терапии.

Дальнейшие исследования

Исследователи планируют проверить, снижает ли новая методика иммунный ответ, а также применить её для ускоренной корректировки генома с помощью CRISPR-Cas9, что может значительно улучшить лечение наследственных заболеваний.

Больше новостей и эксклюзивных видео смотрите в канале Самара Онлайн 24 в MAX.

Читайте также:

• Я в полном восторге от новинок в "Чижике": 10 умных находок для дома, которые облегчат жизнь
• Два штрафа подряд за превышение скорости: Верховный Суд РФ признал законность
• Штраф до 700 тысяч: россиян обяжут бороться с американским клёном
• Новая сумма пенсии впечатлила всех: 50 000 рублей - уже совсем скоро будет у этих людей
• Спокойно берите даже по 2 плитки – там все чисто: Роскачество перечислило марки лучшего шоколада