Обнаружен набор из шести генов, препятствующих редактированию генома

Молекулярные биологи из США выявили, что эффективность работы геномного редактора CRISPR/Cas9 может значительно увеличиться, если временно заблокировать гены GJB2 и BET1L, а также еще четыре участка ДНК. Это открытие, сделанное в Висконсинском университете в Мадисоне, может привести к созданию более эффективных методов генной терапии. Эту информацию сообщает издание ТАСС.

В процессе исследования ученые отслеживали, как отключение одного из генов влияет на взаимодействие генной терапии с клетками. Для этого они провели серию экспериментов на культурах, содержащих по 100 миллионов клеток. Современные методы секвенирования позволили им выявить ключевые гены, которые оказывают наибольшее влияние на редактирование генома.

За последние 15 лет биологи создали множество редакторов генома, которые способны вносить точечные изменения в ДНК с высокой точностью. Однако их применение ограничено, так как эти системы редактирования успешно изменяют геном только небольшой части клеток.

В течение шести лет ученые проводили эксперименты, отключая один из 19 тысяч генов, кодирующих белки, и наблюдали, как это влияет на работу различных версий CRISPR/Cas9. В результате они выявили 26 генов, отключение которых в совокупности увеличивало эффективность редактирования генома в десять раз, с 5% до 50%. Анализ показал, что подавление работы шести из этих генов, включая GJB2 и BET1L, позволяет достичь шестикратного увеличения КПД геномного редактора.

Профессор Кришану Саха выразил надежду, что другие исследователи продолжат изучение клеточных механизмов и цепочек генов, влияющих на доставку молекул в клетки, что может привести к прорывам в генной терапии и других областях биомедицины.